高中学历父亲回应救儿子自制药 究竟什么情况？？

　　高中学历父亲回应救儿子自制药

　　【高中学历父亲回应救儿子自制药】今日消息，#高中学历父亲回应救儿子自制药#一热门话题冲上平台热搜引发众多关注与讨论。近日，高中学历的徐伟为救儿子自制药用级化合物的故事引发热议。这位父亲回应称：将投入基因编辑工具研究，希望系统性学习为将来的治疗打下基础。

　　据了解，日前，有个话题“他不是药神只是个父亲”迅速登上了热搜，为救患罕见病儿子，高中学历的父亲自制药、自学基因编辑，实在令人动容！这位父亲，名叫徐伟。儿子小灏洋，患一种罕见病：Menkes综合症。因为求药无门，徐伟做了一个“疯狂”的决定——自己制药救儿子。

　　这位父亲在受访时说道：因为孩子突变的基因在全身都有表达，AAV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题，最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式，我想在基因替代治疗后全身心投入prime editor的基因编辑工具研究中，因为我孩子的突变是重复突变，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基，导致终止密码子提前，蛋白翻译被阻断。所以我想通过prime editor工具切除多出的A碱基，我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后做为模型细胞，根据突变位点设计prime editor的RNA，通过构建质粒体外验证编辑效率。也希望有关的专家可以帮帮我。

　　网友：父爱如山！

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